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北京時代方略

美國FDA授予Vivet/輝瑞VTX-801快速通道資格

輝瑞（Pfizer）與臨床階段生物技術公司Vivet Therapeutics近日聯(lián)合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Vivet公司基因療法VTX-801治療威爾遜?。╓ilson s disease，WD）的快速通道資格（FTD）。之前，VTX-801已被美國FDA和歐盟EMA授予孤兒藥資格（ODD）。WD又稱肝豆狀核變性，是一種常染色體隱形遺傳的銅代謝障礙疾病。該病是一種罕見的、降低肝臟和其他組織調節(jié)銅水平能力的遺傳性疾病，可導致嚴重的肝臟損傷、神經癥狀和潛在的死亡。

來源： 生物谷　

 

輝瑞（Pfizer）與臨床階段生物技術公司Vivet Therapeutics近日聯(lián)合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Vivet公司基因療法VTX-801治療威爾遜?。╓ilson s disease，WD）的快速通道資格（FTD）。之前，VTX-801已被美國FDA和歐盟EMA授予孤兒藥資格（ODD）。WD又稱肝豆狀核變性，是一種常染色體隱形遺傳的銅代謝障礙疾病。該病是一種罕見的、降低肝臟和其他組織調節(jié)銅水平能力的遺傳性疾病，可導致嚴重的肝臟損傷、神經癥狀和潛在的死亡。

快速通道資格（FTD）旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求。在研藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進行滾動審查。

VTX-801是一種新型研究性基因療法，將在1/2期GATEWAY試驗（NCT04537377）中進行評估，以確定單次靜脈輸注治療威爾遜病成人患者的安全性、耐受性和藥理活性。輝瑞正在與Vivet合作，為1/2期臨床試驗提供VTX-801。

威爾遜?。╓D）是一種罕見的遺傳性疾病，由編碼ATP7B蛋白的基因突變引起，降低了肝臟和其他組織調節(jié)銅水平的能力，導致嚴重的肝損傷、神經癥狀和潛在的死亡。K-F環(huán)（Kayser-Fleischer ring，即角膜色素環(huán)）是威爾遜病的最重要特征，見于95-98%的患者，絕大多數(shù)為雙眼。

VTX-801是一種新型的、基于重組腺相關病毒（rAAV）的研究性基因治療載體，旨在提供一種微型化ATP7B轉基因編碼蛋白，該功能蛋白已被證明可恢復銅穩(wěn)態(tài)、逆轉肝臟病理學并減少威爾遜病小鼠模型大腦中的銅積累。VTX-801的rAAV血清型是根據(jù)其對轉導人肝細胞的傾向性而選擇的。

GATEWAY試驗（NCT04537377）是一項多中心、非隨機、開放標簽1/2期臨床試驗，旨在評估在背景WD治療撤出前后，單次靜脈輸注VTX-801對威爾遜病成人患者的安全性、耐受性和藥理活性。

該試驗將在美國和歐洲6個領先的臨床中心開展，預計將入組多達16名威爾遜病成人患者?；颊邔⒓咏o藥前觀察期，并將接受預防性類固醇方案。該試驗的主要終點是評估VTX-801單次靜脈輸注后52周的安全性和耐受性，其他終點包括疾病相關生物標志物的變化，包括游離血清銅和血清銅藍蛋白活性，以及放射性銅相關參數(shù)及VTX-801應答者狀態(tài)的變化。

注：原文有刪減

原文出處：VTX-801 Receives U.S. FDA Fast Track Designation for the Treatment of Wilson Disease

 

本文來源自生物谷，更多資訊請下載生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)

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